V genski terapiji se okvarjeni gen zamenja z virusom, da se vstavi normalen gen. Kaj bo zdravljenje uspešno?

V genski terapiji se okvarjeni gen zamenja z virusom, da se vstavi normalen gen. Kaj bo zdravljenje uspešno?
Anonim

Odgovor:

Ni imunske reakcije in uspešne rekombinacije gena.

Pojasnilo:

Inženirski virusi so obetavno orodje za gensko terapijo. Uporabljamo naravno sposobnost virusov za vnašanje DNK v celico gostitelja. Patogena DNA virusa se nadomesti z želenim genom. Virus lahko uporabimo kot nosilec za prenos te DNK v celico gostitelja.

Da bi bil uspešen, bo uvedeni "dober gen" moral nadomestiti "gen defekta" v gostiteljski celici. To se lahko zgodi skozi homologna rekombinacija. Če je ta proces pravilen, je gen vključen v genetsko informacijo celice in se lahko prenese na naslednje generacije celic.

Zelo lepa in obetavna tehnika, vendar jih je veliko izzivi:

  • preprečiti imunsko reakcijo, ki bi lahko ubila celico, v katero je bila DNA
  • usmerjanje virusa na pravo celično vrsto; vnos v razmnoževalne celice ponavadi ni zaželen
  • rekombinacija mora potekati na pravem mestu v genomu. Če je vgrajen na napačnem mestu, lahko zniža (inaktivira) druge gene
  • po rekombinaciji bi moral biti gen tudi aktiven, vendar ne preveč aktiven, tj. produkt je treba ustvariti v pravi količini